Eculizumab ist ein monoclonal Antikörper, der gegen das Ergänzung Protein angestrebt wird C5, das von Alexion Pharmaceuticals, Inc. entwickelt wird. Dieser Antikörper versperrt die Spaltung von C5 und hält den Prozeß der Ergänzung-vermittelten Zelle Zerstörung an. Eculizumab ist gezeigt worden, um wirkungsvoll zu sein, wenn man paroxysmal nächtliches hemoglobinuria behandelte. Hintergrund Paroxysmal nächtliches hemoglobinuria entsteht aus einer körperlichen Veränderung des PIG-A Gens in einer hematopoietic Stammzelle und der folgenden Produktion der Blutzellen mit einem Mangel der Oberflächenproteine, die die Zellen gegen Angriff durch das Ergänzung System schützen. Die klinische Wirksamkeit von eculizumab wurde als Zeigen eines gevermenschlichten Antikörpers, der die Aktivierung der Terminalergänzung Bestandteile hemmt, in den Patienten mit PNH geprüft.

Elf Transfusion-abhängige Patienten mit PNH empfingen Infusionen von Eculizumab jede Woche für vier Wochen, folgten eine Woche später von einer Magnesium 900 Dosis und dann von Magnesium 900 jede andere Woche durch Woche 12. Klinisch und die biochemischen Anzeigen von Hemolysis wurden während des Versuches gemessen.

Mittellaktatdehydrogenaseniveaus verringerten sich von 3111 IU pro Liter vor Behandlung auf herum 594 IU pro Liter während der Behandlung (P=0.002). Der Mittelprozentsatz der PNH Art III Erythrozyte erhöhte sich von 36.7 Prozent der Gesamterythrozytbevölkerung auf ungefähr 59.2 Prozent (P=0.005). Die Mittel- und mittlere Transfusionrate verringerte sich von 2.1 und 1.8 Maßeinheiten pro Patienten pro Monat auf 0.6 und 0.0 Maßeinheiten pro Patienten pro Monat, beziehungsweise. Episoden von hemoglobinuria wurden durch 96 Prozent verringert und Maße der Lebensqualität verbesserten erheblich.

Eculizumab ist bei Patienten mit PNH sehr sicher und gut zugelassen. Dieser Antikörper gegen das Terminalergänzung Protein C5 verringert intravascular Hemolysis, hemoglobinuria und die Notwendigkeit an der Transfusion, mit einer verbundenen Verbesserung in der Lebensqualität bei Patienten mit PNH.