Myozyme (alglucosidase alfa) besteht aus der menschliches Enzym sauren Alphaglukosidase (GAA), kodiert durch das überwiegendste von neun beobachteten haplotypes dieses Gens. Myozyme wird durch recombinant DNA Technologie in einer chinesischen Hamstereierstockzellform gebildet. Myozyme vermindert Glycogen, indem er die Hydrolyse von Alpha 1.4 und von Alpha 1.6 Glykosid- Gestänge lysosomal Glycogen katalysiert.

Myozyme ist ein Glucoproteid mit einer errechneten Masse von 99.377 daltons für die Polypeptidkette und eine Gesamtmasse von ungefähr 109.000 daltons, einschließlich Kohlenhydrate. Myozyme hat eine spezifische Tätigkeit von 3 bis 5 U/mg (eine Maßeinheit wird als diese Menge Tätigkeit definiert, die die Hydrolyse von 1 ergibt? Mole des synthetischen Substrates pro Minute unter den spezifizierten Probe Bedingungen). Myozyme ist für intravenöse Infusion bestimmt. Es sein liefern als ein steril, nonpyrogenic, weiß zu elfenbeinfarben, lyophilisieren Kuchen oder Puder für Wiederherstellung mit 10.3 ml steril Wasser für Einspritzung. Jede Magnesium 50 Phiole enthält 52.5 Magnesium alglucosidase alfa, 210 Magnesium Mannit, 0.5 Magnesium Polysorbat 80, Magnesium 9.9 Natriumphosphatdiabas- heptahydrate und Magnesium 31.2 Natriumphosphateinbasisches Monohydrat. Folgende Wiederherstellung, wie verwiesen, jede Phiole enthält 10.5 ml wieder hergestellte Lösung und ein ausziehbares totalvolumen von 10 ml bei 5.0 mg/ml alglucosidase alfa. Myozyme enthält nicht Konservierungsmittel; jede Phiole ist nur für einzelnen Gebrauch.

Einheit der Tätigkeit

Pompe Krankheit ist eine übernommene Störung des Glycogenmetabolismus verursacht durch das Fehlen oder den gekennzeichneten Mangel dem lysosomal Enzym GAA. Das Binden an mannose-6-phosphate Empfänger auf der Zelle Oberfläche ist aufgedeckt worden, um über Kohlenhydratgruppen auf dem GAA Molekül aufzutreten, nachdem wird es in lysosomes internalisiert und transportiert, in denen es proteolytische Spaltung durchmacht, die erhöhte enzymatische Tätigkeit ergibt.