Eculizumab es un anticuerpo monoclonal dirigido contra la proteína C5 del complemento desarrollada por Alexion Pharmaceuticals, inc. Este anticuerpo obstruye la hendidura de C5 y para el proceso de la destrucción complemento-mediada de la célula. Eculizumab se ha demostrado para ser eficaz en tratar hemoglobinuria nocturnal paroxysmal. El hemoglobinuria nocturnal de Paroxysmal del fondo se presenta de una mutación somática del gene de PIG-A en una célula de vástago hematopoietic y de la producción subsecuente de las células de sangre con una deficiencia de las proteínas superficiales que protegen las células contra ataque por el sistema del complemento. La eficacia clínica del eculizumab fue probada como demostrar un anticuerpo humanizado que inhibe la activación de los componentes terminales del complemento, en pacientes con PNH.

Once pacientes transfusión-dependientes con PNH recibieron infusiones de Eculizumab cada semana por cuatro semanas, siguieron una semana más adelante por una dosis del magnesio 900 y entonces por el magnesio 900 cada otra semana con la semana 12. Clínico y los indicadores bioquímicos de la hemólisis fueron medidos a través del trial.

Los niveles malos del dehydrogenase del lactato disminuyeron a partir de 3111 IU por litro antes del tratamiento a alrededor 594 IU por litro durante el tratamiento (P=0.002). El porcentaje malo del tipo erythrocytes de PNH de III aumentó a partir de 36.7 por ciento de la población total del erythrocyte a cerca de 59.2 por ciento (P=0.005). Las tarifas malas y medianas de la transfusión disminuyeron a partir de 2.1 y 1.8 unidades por paciente por mes a 0.6 y 0.0 unidades por paciente por mes, respectivamente. Los episodios del hemoglobinuria fueron reducidos por 96 por ciento y las medidas de la calidad de la vida mejoraron perceptiblemente.

Eculizumab es muy seguro y tolerado bien en pacientes con PNH. Este anticuerpo contra la proteína terminal C5 del complemento reduce la hemólisis intravascular, el hemoglobinuria, y la necesidad de la transfusión, con una mejora asociada en la calidad de la vida en pacientes con PNH.