Myozyme (alfa del alglucosidase) consiste en el alfa-glucosidase ácido de la enzima humana (GAA), codificado por el más predominante de nueve haplotypes observados de este gene. Myozyme es formado por tecnología de DNA recombinant en una variedad de células china del ovario del hámster. Myozyme degrada el glicógeno catalizando la hidrólisis de la alfa 1.4 y de la alfa 1.6 acoplamientos glucosídicos de glicógeno lysosomal.

Myozyme es una glicoproteína con una masa calculada de 99.377 daltons para la cadena del polipéptido, y una masa total de aproximadamente 109.000 daltons, incluyendo los carbohidratos. ¿Myozyme tiene una actividad específica de 3 a 5 U/mg (una unidad se define como esa cantidad de actividad que dé lugar a la hidrólisis de 1? topo del substrato sintético por minuto bajo condiciones especificadas del análisis). Myozyme se piensa para la infusión intravenosa. Él ser proveer como uno estéril, nonpyrogenic, blanco grisáceo, liofilizar torta o polvo para reconstitución 10.3 ml estéril agua para inyección. Cada frasco del magnesio 50 contiene 52.5 alfa del alglucosidase del magnesio, 210 mannitol del magnesio, 0.5 polysorbate 80 del magnesio, monohidrato monobásico del fosfato del sodio heptahydrate dibasic del fosfato del sodio del magnesio 9.9, y del magnesio 31.2. La reconstitución de siguiente según lo dirigido, cada frasco contiene la solución reconstituida 10.5 ml y un volumen extractable total de 10 ml en 5.0 mg/ml alfa del alglucosidase. Myozyme no contiene los preservativos; cada frasco está solamente para. el

no reutilizable Mecanismo de Action

La enfermedad de Pompe es un desorden heredado del metabolismo del glicógeno causado por la ausencia o la deficiencia marcada de la enzima lysosomal GAA. El atar a los receptores de mannose-6-phosphate en la superficie de la célula se ha revelado para ocurrir vía grupos del carbohidrato en la molécula de GAA, después de lo cual se interna y se transporta en los lysosomes, donde experimenta la hendidura proteolytic, que da lugar a actividad enzimática creciente.