Dacogen développé par MGI Pharma Inc. est indiqué pour le traitement des patients avec des syndromes myelodysplastic comprenant précédemment traité et non traité, le de novo et secondaire de tous les sous-types Français-Américain-Britanniques (anémie réfractaire, anémie réfractaire avec les sideroblasts bagués, anémie réfractaire avec des souffles excessifs, anémie réfractaire avec des souffles excessifs dans la transformation, et leucémie myelomonocytic chronique) et l'Intermediate-1, l'Intermediate-2, et le système de notation pronostique international à haut risque groups.

 Dacogen (Decitabine) est censé pour exercer ses effets antinéoplastiques après que phosphorylation et pour diriger l'incorporation dans l'ADN et l'inhibition du methyltransferase d'ADN, entraînant le hypomethylation de l'ADN et la différentiation ou l'apoptosis cellulaire. Dacogen empêche la méthylation d'ADN in vitro, qui est réalisée aux concentrations qui ne causent pas la suppression principale de la synthèse d'ADN. Le hypomethylation induit par Dacogen en cellules néo-plastiques peut reconstituer la fonction normale aux gènes qui sont très critiques pour la commande de la différentiation et de la prolifération cellulaires. En divisant rapidement des cellules, la cytotoxicité de Dacogen peut également être attribuée à la formation des additifs covalents entre le methyltransferase d'ADN et le Dacogen incorporés à l'ADN. Les cellules non proliférantes sont comparativement peu sensibles à Dacogen

Phase 3 Trial

 Un préliminaire randomisé, multicentre, épreuve commandée a évalué 170 patients d'adulte présentant des syndromes myelodysplastic rencontrant les critères Français-Américain-Britanniques de classification et le système de notation pronostique international les points à haut risque, d'Intermediate-2 et d'Intermediate-1prognostic. Des patients d'Eighty-nine ont été randomisés à la thérapie de Dacogen plus le soin de support (Dacogen reçu seulement par 83), et à 81 seul au soin de support. Des patients présentant la leucémie myéloïde aiguë n'ont pas été prévus pour être inclus. Des 170 patients inclus dans l'étude, la revue indépendante a constaté que 12 patients ont eu le diagnostic d'AML à la ligne de base. La démographie de ligne de base et d'autres caractéristiques patientes dans Intention-à-Traitent la population étaient semblables entre les 2 groupes.