Eculizumab est un anticorps monoclonal visé contre la protéine C5 de complément développée par Alexion Pharmaceuticals, inc. Cet anticorps obstrue le fendage de C5 et stoppe le processus de la destruction complément-négociée de cellules. Eculizumab s'est avéré efficace en traitant le hemoglobinuria nocturne paroxysmal. Le hemoglobinuria nocturne de Paroxysmal de fond résulte d'une mutation somatique du gène de PIG-A dans une cellule de tige hematopoietic et de la production suivante des cellules de sang avec une insuffisance des protéines extérieures qui protègent les cellules contre l'attaque par le système de complément. L'efficacité clinique de l'eculizumab a été examinée en tant que le montrent un anticorps humanisé qui empêche l'activation des composants terminaux de complément, dans les patients avec PNH.

Onze patients transfusion-dépendants avec PNH ont reçu des infusions d'Eculizumab chaque semaine pendant quatre semaines, ont suivi une semaine plus tard d'une dose du magnésium 900 et puis du magnésium 900 toutes les deux semaines par la semaine 12. Clinique et les indicateurs biochimiques du hemolysis ont été mesurés dans tout le trial.

Les niveaux moyens de déshydrogénase de lactate ont diminué de 3111 unités internationales par litre avant traitement à environ 594 unités internationales par litre pendant le traitement (P=0.002). Le pourcentage moyen du type érythrocytes de PNH d'III a augmenté de 36.7 pour cent de toute la population d'érythrocyte à environ 59.2 pour cent (P=0.005). Les taux moyens et médians de transfusion ont diminué à partir de 2.1 et 1.8 unité par patient par mois à 0.6 et 0.0 unité par patient par mois, respectivement. Des épisodes du hemoglobinuria ont été réduits par 96 pour cent et les mesures de la qualité de la vie ont amélioré significantly.

Eculizumab est très sûr et bien toléré dans les patients avec PNH. Cet anticorps contre la protéine terminale C5 de complément réduit le hemolysis intravasculaire, le hemoglobinuria, et le besoin de transfusion, avec une amélioration associée de la qualité de la vie dans les patients avec PNH.