Myozyme (alfa d'alglucosidase) comprend l'alpha-glucosidase acide d'enzymes humaines (GAA), codée par le plus prédominant de neuf haplotypes observés de ce gène. Myozyme est constitué par technologie de recombinaison de l'ADN Dans une variété de cellule chinoise d'ovaire de hamster. Myozyme dégrade le glycogène en catalysant l'hydrolyse de l'alpha 1.4 et de l'alpha 1.6 tringleries glycosidiques de glycogène lysosomal.

Myozyme est une glycoprotéine avec une masse calculée de 99.377 daltons pour la chaîne de polypeptide, et une masse totale d'approximativement 109.000 daltons, y compris des hydrates de carbone. Myozyme a une activité spécifique de 3 à 5 U/mg (une unité est-elle définie en tant que cette quantité d'activité qui a comme conséquence l'hydrolyse de 1 ? taupe de substrat synthétique par minute dans les conditions indiquées d'analyse). Myozyme est prévu pour l'infusion intraveineuse. Il est fourni en tant que stérile, nonpyrogenic, blanc au gâteau ou à la poudre grisâtre et lyophilisé pour la reconstitution avec 10.3 ml d'eau stérile pour l'injection. Chaque fiole du magnésium 50 contient 52.5 alfa d'alglucosidase de magnésium, 210 mannitols de magnésium, 0.5 polysorbate 80 de magnésium, monohydrate monobasique de phosphate de sodium heptahydrate dibasique de phosphate de sodium du magnésium 9.9, et du magnésium 31.2. La reconstitution suivante comme dirigée, chaque fiole contient la solution reconstituée 10.5 par ml et un volume extractible total de 10 ml à 5.0 mg/ml alfa d'alglucosidase. Myozyme ne contient pas des préservatifs ; chaque fiole est seulement pour. le

 à usage unique Mécanisme d'Action

 La maladie de Pompe est un désordre hérité de métabolisme de glycogène provoqué par l'absence ou l'insuffisance marquée de l'enzyme lysosomal GAA. Lier aux récepteurs de mannose-6-phosphate sur la surface de cellules a été indiqué pour se produire par l'intermédiaire des groupes d'hydrate de carbone sur la molécule de GAA, après quoi il est internalisé et transporté dans des lysosomes, où il subit le fendage protéolytique, qui a comme conséquence l'activité enzymatique accrue.