Eculizumab è un anticorpo monoclonal puntato su contro la proteina C5 del complemento sviluppata da Alexion Pharmaceuticals, inc. Questo anticorpo ostruisce la fenditura di C5 e ferma il processo di distruzione complemento-mediata delle cellule. Eculizumab è stato indicato per essere efficace nel trattare il hemoglobinuria nocturnal paroxysmal. Il hemoglobinuria nocturnal di Paroxysmal della priorità bassa risulta da una mutazione somatica del gene di PIG-A in una cellula formativa hematopoietic e dalla produzione successiva delle cellule di anima con una mancanza delle proteine di superficie che proteggono le cellule dall'attacco dal sistema del complemento. L'efficacia clinica di eculizumab è stata esaminata come mostrare un anticorpo umanizzato che inibisce l'attivazione dei componenti terminali del complemento, nei pazienti con PNH.

Undici pazienti trasfusione-dipendenti con PNH hanno ricevuto le infusioni di Eculizumab ogni settimana per quattro settimane, hanno seguito una settimana più successivamente da una dose del magnesio 900 ed allora da magnesio 900 ogni altra settimana con la settimana 12. Clinico e gli indicatori biochimici del hemolysis sono stati misurati durante il trial.

I livelli medi della deidrogenasi del lattato sono diminuito da 3111 IU per il litro prima del trattamento ad intorno 594 IU per il litro durante il trattamento (P=0.002). La percentuale media del tipo eritrociti di PNH di III è aumentato da 36.7 per cento della popolazione totale dell'eritrocito a circa 59.2 per cento (P=0.005). I tassi medi e mediani di trasfusione sono diminuito da 2.1 e 1.8 unità per il paziente al mese a 0.6 e 0.0 unità per il paziente al mese, rispettivamente. Gli episodi del hemoglobinuria sono stati ridotti da 96 per cento e le misure della qualità di vita hanno migliorato significativamente.

Eculizumab è molto sicuro e tollerato bene in pazienti con PNH. Questo anticorpo contro la proteina terminale C5 del complemento riduce il hemolysis intravascolare, il hemoglobinuria e l'esigenza della trasfusione, con un miglioramento collegato nella qualità di vita in pazienti con PNH.