Myozyme (alfa di alglucosidase) consiste della alfa-glucosidasi acida degli enzimi umani (GAA), messa dal più predominante di nove haplotypes osservati di questo gene. Myozyme è costituito da tecnologia di DNA recombinant in una varietà di cellula cinese dell'ovaia del criceto. Myozyme degrada il glicogeno catalizzando l'idrolisi dell'alfa 1.4 e dell'alfa 1.6 collegamenti glicosidici di glicogeno lysosomal.

Myozyme è una glicoproteina con una massa calcolata di 99.377 daltons per la catena del polipeptide e una massa totale di circa 109.000 daltons, compreso i carboidrati. Myozyme ha un'attività specifica di 3 - 5 U/mg (un'unità è definita come quella quantità di attività che provoca l'idrolisi di 1? talpa del substrato sintetico al minuto nelle circostanze specificate di analisi). Myozyme è inteso per l'infusione endovenosa. Esso essere forn come un sterile, nonpyrogenic, bianco grigiastro, liofilizz torta o polvere per ricostituzione con 10.3 ml sterile acqua per iniezione. Ogni fiala del magnesio 50 contiene 52.5 alfa di alglucosidase del magnesio, 210 mannitoli del magnesio, 0.5 polisorbati 80 del magnesio, monoidrato monobasico del fosfato del sodio heptahydrate bibasico del fosfato del sodio del magnesio 9.9 e del magnesio 31.2. La ricostituzione seguente come diretta, ogni fiala contiene la soluzione ricostituita 10.5 ml e un volume estraibile totale di 10 ml a 5.0 mg/ml alfa di alglucosidase. Myozyme non contiene i preservativi; ogni fiala è soltanto per.

monouso Meccanismo di Action

La malattia di Pompe è un disordine ereditato del metabolismo del glicogeno causato dall'assenza o dalla mancanza contrassegnata dell'enzima lysosomal GAA. Legandosi ai ricevitori di mannose-6-phosphate sulla superficie delle cellule è stato rivelato per accadere via i gruppi del carboidrato sulla molecola di GAA, dopo di che è interiorizzato e trasportato nei lysosomes, in cui subisce la fenditura proteolitica, che provoca l'attività enzimatica aumentata.